‘초소형 유전자가위’ 기반 헌팅턴병 유전자치료제 개발 위한 연구비 3년간 지원

진코어(GenKOre)는 자체 개발중인 헌팅턴병 유전자치료제 후보물질이 국가신약개발사업단(KDDF)의 2023년 2차 국가신약개발사업 유효물질단계 연구과제에 선정됐다고 13일 밝혔다.

이번 과제로 진코어는 유전자치료제 개발에 필요한 연구비를 3년간 지원받는다.

헌팅턴병은 헌팅틴 유전자에 존재하는 특이서열의 반복이 비정상적으로 증가돼 나타나는 유전질환으로 무도증, 정신증상, 치매 등이 주된 증상이다. 이에 유전자가위를 통해 원인 유전자인 헌팅틴 유전자(HTT) 변이를 편집하겠다는 목표이다.

진코어는 초소형 유전자가위 기술인 ‘TaRGET(Tiny nuclease, augment RNA-based Genome Editing Technology)’ 플랫폼을 사용해 신경세포의 기능저하에 관련된 원인유전자를 편집하는 1회투여 인비보(in vivo) 치료제를 개발할 계획이다. TaRGET 유전자가위는 기존 Cas9보다 40%로 크기가 작아, 패킹사이즈가 4.7kb로 제한적인 AAV(adeno-associated virus) 벡터를 통해 타깃 신경조직에 전달하기 용이하다.

김용삼 진코어 대표는 “국가신약개발사업의 지원을 바탕으로 희귀 유전질환에 대한 유전자치료제 개발을 위해 최선을 다하겠다”고 말했다.

진코어는 현재 시리즈A까지 207억원의 투자를 유치했으며, 올해 1월 글로벌 제약회사(비공개)와 TaRGET 기술을 기반으로 인비보 유전자치료제 개발을 위한 공동연구 계약을 체결한 바 있다.

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