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[이데일리 김진호 기자] 미국이나 유럽 연합(EU) 등에서 시판된 9종의 유전자 치료제와 유력한 후발물질의 적응증이 겹치고 있다. 초고가 유전자 치료제에 대한 접근성이 낮아 일부 시장에서 철수하는 사례도 나왔다. 기술적으로 가능하면서 상업성까지 갖춘 유전자 치료제 개발의 열을 올리는 기업들이 늘고 있지만 관련 시장의 규모가 폭발적으로 성장하진 않고 있다는 분석이 나온다.

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전달 기술 부재...일부 적응증 신약 경쟁 가중

유전자 치료제의 적응증 확장성도 더뎌, 폭넓은 질환을 해결하기에 시일이 필요한 상황이다.

앞서 언급한 유력한 신약 후보 엑사셀은 진테글로와 적응증이 겹친다. 이에 더해 국내 유전자 치료제 개발 전문 툴젠(199800)이나 진코어 등 후발주자들도 럭스터나와 같은 LCA 대상 신약 후보등을 발굴하려는 중이다.

김용삼 진코어 대표는 “7000여종의 희귀 유전질환 중 지금의 기술로는 치료할 수 있는 유전질환이 제한적이다”며 “럭스터나를 보면 세부적으로 2형 LCA를 적응증으로 한다. 그런데 환자군에서는 10형 LCA가 더 많다. 전달체로 쓰이는 AAV는 크기가 큰 10형 LCA 유전자를 싣기 어려웠고, 그 결과 럭스터나가 2형 LCA를 타깃하게 된 것”이라고 설명했다.

결국 이상 유전자를 외부에서 교정하거나 정상 유전물질을 합성하는 것은 가능해졌지만, 이를 체내로 전달하는 등의 문제가 남아 있다는 얘기다.

김 대표는 “LCA 같은 안과 질환이나 간질환을 고치는 유전자 치료제를 많이 개발하고 있다. 성공하는 사례도 늘어날 것”이라며 “보다 다양한 희귀 유전질환을 타깃하는 시대가 오려면 다소 시간이 더 필요하다”고 말했다.

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