… 뇌 질환 치료제 개발”

                                                                                                                                                          김용삼 진코어 대표이사 / 사진 김기남 기자

진코어는 세계적 수준의 초소형 유전자가위 기술을 개발했다. 유전자 교정 및 전달 효율에서 기존 유전자가위 기술보다 비교우위에 있어, 유전자 편집 치료제에 최적화된 기술이라는 게 진코어 측의 설명이다. 진코어의 초소형 유전자가위 기술은 지난해 말 과학기술정보통신부와 한국과학기술기획평가원으로부터 ‘국가전략기술’로 공식 확인되는 성과를 냈다. 김용삼 진코어 대표는 “초소형 유전자가위 기술을 활용한 뇌 질환 치료제를 개발하기 위한 동물실험을 하고 있다”며 “동시에 파트너십이나기술이전을 진행해 북미 등에서 임상 개발을 이어갈 것”이라고 했다.

현재 유전자가위를 이용한 치료제 대부분이 크리스퍼 유전자가위다. 크리스퍼유전자가위는 표적 부위를 자르는 절단 효소에 따라 카스9, 카스12a 등으로 나뉜다. 가장 대중적인 건 크리스퍼-카스9이다.

그러나 문제는 카스9의 크기가 크다는 점이다. 이를 몸속의 원하는 부위까지 전달하는 게 어렵다. 이에 진코어는 카스9 대비 3분의 1가량으로 크기는 매우 작으면서도 유전자 교정 효율은 높인 ‘크리스퍼-카스12f1’을 개발했다. 카스9의 크기가 3.0~4.1kb인 데 비해,크리스퍼-카스12f1의 크기는 1.7kb다. 초소형 유전자가위라고 불리는 이유다.

유전자가위는 지질나노입자(LNP), 아데노연관바이러스(AAV) 등 약물 전달체가필수적이다. 그러나 크기가 큰 크리스퍼 카스9은 AAV를 약물 전달체로 사용하지 못하고 대부분 LNP를 적용하고 있다. 초소형 유전자가위의 경우는 크기를 줄여 모든 종류의 AAV를 적용할 수 있지만, 효율이 낮다는 게 걸림돌이었다.

김용삼 대표는 “오랜 기간 엔지니어링 작업을 거쳐 크리스퍼-카스12f의 효율을 끌어올렸다”며 “진코어의 카스12f1은 모든 종류의 AAV를 통해 전달할 수 있고 동시에 효율도 좋다”고 말했다.

효능과 안전성 끌어올린 초소형 유전자가위 기술

김 대표는 한국생명공학연구원 유전자 교정연구센터에서 크리스퍼-카스12f 개발에참여한 핵심 인물이다. 2019년 진코어를 창업하며 크리스퍼 카스12f를 기술이전했다. 진코어는 2021년엔 국제학술지 <네이처 바이오테크놀로지>에 크리스퍼-카스12f1 개발 성과를 게재하고, 2022년 국내에서 특허를 출원했다.

김 대표는 “크리스퍼-카스12f1은 핵심 구성물질인 가이드 RNA를 엔지니어링해 유전자 교정 효율을 카스9 수준으로 끌어올렸고, 크리스퍼-카스9의 고질적 문제였던 ‘오프타깃’ 발생률을 절반 이하로 낮춘 기술”이라며 “이를 통해 유효성과 안전성을 고루 갖춘 유전자 치료제를 개발할 수 있을 것”으로 기대했다.

크리스퍼-카스12f1이 진코어의 초소형 유전자가위 플랫폼 ‘TaRGET’이다. 진코어는 2022년이 플랫폼을 미국 제약사에 3억5000만달러(약 4500억원) 규모로 기술이전했다. 김 대표는 “크리스퍼-카스12f1을 치료제로 개발하기 위한 조건에 맞도록 크리스퍼 시스템을계속해서 업그레이드하고 있다”며 “미생물의 유전자가위가 아니라 인간의 유전자가위 형태로까지 정확성과 효율을 끌어올렸다”고 말했다.

뇌 질환 치료제 개발로 경쟁 기업과 차별화

진코어는 현재 TaRGET을 활용해 뇌 질환 치료제 개발을 위한 동물실험을 진행하고 있다.김 대표는 “헌팅턴병이나 뇌전증, 척수성 근위축증(SMA) 등 미충족 의료 수요가 높은질환을 대상으로 유전자가위 치료제를 개발할 계획”이라며 “치료제 개발이 시급하면서도상업성이 있는 뇌 질환을 대상으로 해 다른 경쟁 유전자가위 치료제 개발 기업과

차별화한다는 전략”이라고 설명했다.

초소형 유전자가위 기술은 뇌 질환 치료제 개발에도 적합하다는 게 김 대표의 설명이다.수술 과정에서 뇌나 척수에 치료제를 직접 주사함으로써 뇌혈관장벽(BBB) 투과 등의

어려움 없이 작용할 것으로 기대돼서다. 치료 과정도 한 번의 주입으로 유전자 변이를잘라내 영구적인 효능을 낼 수 있어 경쟁력이 있다고 했다.

김 대표는 “올해 안에 동물 효능시험을 마치고, 내년부터 일부 안전성 테스트에 들어갈것”이라며 “동시에 다국적 제약사와 파트너십이나 기술이전에 대한 협의를 진행할

계획”이라고 말했다.

기술이전 등 추진해 미국 진출… 내년 상장 본격화

진코어는 신약 후보물질을 발굴해 전임상을 마치는 단계에서 기술수출하는 전략을 세웠다. 김 대표는 “유전자 교정 치료제 산업을 주도하는 미국에 비해 한국은 인력이나 규제 등에서 어려움이 있다”며 “초소형 유전자가위와 확보하게 될 신약 후보물질의기술수출 전략을 최우선으로 해, 파트너사들과 공동연구나 임상을 진행하며 경험을 쌓고 성장해나갈 계획”이라고 말했다.

관련 후보물질을 발굴하는 대로 파트너사를 찾아 북미에서 공동 개발하겠다는 전략이다. 진코어의 플랫폼 기술은 제약사나 위탁개발생산(CDMO) 기업, 유도만능줄기세포(iPSC) 치료제 개발 기업 등과 기술이전 및 파트너링이 가능할 것으로 김 대표는 예상했다.

그는 “세포치료제 개발 기업과의 협업으로 유전자가위 기술을 적용해 세포치료제의 약점은 보완하고 효능을 강화할 수 있다”며 “iPSC의 경우에도 유전자 에디팅 후 분화하면 더욱 효능이 좋은 치료제로 개발할 수 있어 관련 기업들과의 기술이전 및 파트너링이 기대되는 상황”이라고 했다.

진코어는 최근 100억원 규모의 브리지 투자를 성공적으로 유치했다. 창업 이후 시드, 시리즈A, 브리지 투자까지 연이어 성공하며 높은 성장 가능성을 인정받고 있다는 게 업계의 평가다. 이번 투자에는 벤처캐피털(VC)인 인터베스트가 참여했다.

지난해 12월엔 초소형 유전자가위 기술이 국가전략기술로 확인되면서 기술력도입증했다. 국가전략기술 확인제도는 ‘국가전략기술 육성에 관한 특별법’에 따라 시행되는 제도로, 국가전략기술로 확인된 기업은 기술 특례 상장 시 우대 혜택을 받을 수 있다.진코어의 초소형 유전자가위 기술은 앞서 2023년 국가연구개발 최우수 성과로 선정됐고, 김 대표는 관련 공로로 대통령 훈장을 받았다.

김 대표는 “브리지 투자유치와 국가전략기술 공식 확인으로 진코어의 성장 가능성과 기술력을 인정받으면서 신약 후보물질의 동물실험 등 연구를 안정성 있게 수행할 여력이 생겼다”며 “초소형 유전자가위 플랫폼의 추가 기술수출과 신약 후보물질의 동물실험 결과 등을 기반으로 올해부터 기업공개(IPO)를 준비해 내년에 상장할 계획”이라고 말했다. <한경바이오 인사이트팀 김예나 기자>

활성화 방안 논의

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초소형 유전자가위 치료제를 꿈꾸다

아픔을 희망으로 교정하는 ‘진코어’

기존 유전자가위 크기 문제를 해결할 초소형 유전자가위 기술 개발

헌팅턴병, 루게릭병 등 뇌유전질환 대상 치료제개발 집중

한국생명공학연구원 연구소 창업 신화 이어가

[중략]

◆ 고세균에서 찾은 초소형 유전자가위···인체 구석구석 치료물질 전달

“데이터가 읽기만 가능했던 시절에서 쓰기가 가능해짐에 따라 IT산업의 새로운 시대가 열렸듯이, 유전자 역시 그동안 염기서열을 읽기만 했던 수준을 넘어 교정이 가능해졌다는 점에서 앞으로 새로운 혁신들이 이어질 것으로 기대합니다.”

김용삼 대표는 한국생명공학연구원 유전자교정센터 센터장, 한국유전자교정학회 회장 등을 역임한 국내 유전자교정분야 전문가다. 유전자교정 기술을 연구하던 그에게 유전자가위의 등장은 누구보다 반가운 소식이었다. 특히나 유전자교정을 통한 유전질환 치료의 다양한 가능성이 열리게 된 가운데, 그는 기존 기술의 단점을 보완해줄 수 있는 초소형 유전자가위 기술을 활용한 창업을 결심했다. 

진코어의 핵심이 되는 초소형 유전자가위는 말 그대로 크기가 작다는 특징이 있다. 작은 크기가 갖는 이점은 전달체에 있다. 유전자가위 치료제는 특정 유전질환에 작용하는 유전자가위를 전달체에 넣어 인체에 투여한다. 이렇게 투여된 치료제는 뇌, 심장, 폐, 간 등과 같이 해당 유전질환이 발생한 곳으로 이동해 문제가 되는 염기서열을 교정하는 과정을 거친다.

현재 크리스퍼(CRISPR-Cas9) 전달체로 주로 사용되는 지질 나노 입자(Lipid Nanoparticle, LNP)는 간에는 전달이 잘 된다는 장점이 있지만, 이외의 장기에는 전달력이 떨어지는 상황이다. 

아데노연관바이러스(AAV)를 전달체로 삼아 초소형 유전자가위 치료제를 망막세포에 전달해 시각장애를 치료하는 기술.[사진=진코어 제공]

또 다른 전달체로는 바이러스 벡터를 기반으로 한 전달체다. 그 중 가장 보편적으로 사용되는 아데노연관바이러스(AAV)는 자연계에 여러 타입이 존재하기 때문에 특정 타깃에 맞는 전달체를 확보할 수 있다는 것이 장점이다. 그러나 바이러스 자체가 크기가 작다 보니 크리스퍼 유전자가위 자체를 바이러스 안에 넣지 못한다는 단점이 있다.

즉, 바이러스 전달체에 유전자가위를 담기 위해선 유전자가위 자체를 작게 만들어야 했다. 해답은 고세균에 있었다. 김 대표는 “크리스퍼는 본래 세균에서 발견된 유전자가위다. 세균 역시 진화를 해오며 크기가 커졌기 때문에 그 안에 있던 크리스퍼 역시 자연스럽게 크기가 컸다”며 “심해, 화산, 유황온천 등 극한 환경에 분포하는 고세균과 같은 미생물에서 크기가 작은 크리스퍼를 확보할 수 있었으며, 이를 유전자가위 치료제로 활용했다”고 설명했다.

초소형 유전자가위를 통해 유전자를 자르거나 교체, 삽입할 수 있다.[사진=진코어 제공]

물론 초소형 유전자가위가 만능인 것은 아니다. 세균과 크리스퍼는 인간과 같은 환경에서 진화해왔다. 때문에 이를 활용한 치료제를 인간에 투여하더라도 면역거부 및 독성 반응이 낮다. 그러나 고세균의 경우 안정성과 효율면에서 부족한 부분들이 있다.

김 대표는 “현재 헌팅턴병, 뇌전증, 루게릭병 등 뇌질환을 타깃으로 동물실험을 진행하며 유효성 테스트를 진행하고 있다. 향후엔 북미 지역의 임상을 계획하고 있다”며 “뇌질환 자체가 어려운 분야이지만 도전적인 연구개발을 통해 혁신신약개발에 도전할 것”이라고 말했다.

◆ 국가전략기술 확인 받은 기술력, 뇌유전질환 치료 가능성 높인다

대전광역시의 주요 전략산업 중 바이오헬스 분야는 민간주도의 클러스터라는 독특한 경쟁력을 갖고 있다. 과거 한국생명공학연구원과 LG생명과학 출신 연구자들의 벤처창업이 활발하게 이뤄졌고, 우수한 기술력을 바탕으로 현재 글로벌 시장과 코스닥 시장에서 뛰어난 경쟁력을 보여주고 있다. 또한 자체적인 커뮤니티를 구성하고 지속적인 네트워킹을 통해 시너지를 보이고 있으며, 신진 후배 기업들의 성장에도 도움을 주고 있다. 

진코어 역시 한국생명공학연구원 출신의 김 대표의 기술력이 빛나는 기업이다. 진코어는 현재 한국생명공학연구원 내에 둥지를 틀고 있으며, 지속적인 연구협력을 통해 그 경쟁력을 강화하고 있다.

[후략]

진코어의 기술력은 투자유치 및 성과에서도 확인할 수 있다. 2019년 창업당시 36억 원 규모의 시드투자와 2020년 171억 원 규모의 시리즈A, 2025년 100억 원 규모의 브릿지 펀딩까지 순차적인 투자유치를 이어왔다. 2023년 1월 미국 글로벌 제약사에 4,500억 원 규모의 대형 기술이전 계약도 체결했다. 또한 2024년 12월에는 진코어의 초소형 유전자가위 기술이 ‘국가전략기술’로 확인받으며 향후 상장과정에서의 우대혜택도 받게될 예정이다.

김 대표는 “유전자가위 기술이 상용화까지는 조금 거리가 있다 보니 최근 관심이 조금 사그라든 감이 있지만, 진코어만의 페이스로 지속적인 기술 고도화를 이어나갈 계획이다”라며 “새로운 유전자가위 치료제의 데뷔를 통해 진코어의 이름을 알리고, 환자분들의 건강한 삶에 기여할 수 있도록 노력하겠다”는 뜻을 밝혔다.

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https://daon.distep.re.kr/data/news/press/20250030

‘STEPI-UST’, 실험실 창업 성공사례 공유

진코어, 브릿지 투자 성공적 유치 및 국가전략기술 공식 확인 성과 보여

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< 출처 : 진코어 >

유전자가위기술 전문기업 진코어(대표 김용삼)가 최근 100억원 규모의 브릿지 투자를 성공적으로 유치했다고 밝혔다. 이번 투자는 벤처캐피탈(VC)인 인터베스트가 참여했으며, 진코어는 2019년 9월 창업 이후 시드, 시리즈A, 브릿지 투자까지 연이어 성공하며 업계에서 높은 성장 가능성을 인정받고 있다.

또한, 지난 12월 23일 진코어의 초소형 유전자가위기술은 과학기술정보통신부와 한국과학기술기획평가원으로부터 ‘국가전략기술’로 공식 확인되는 성과를 보였다. 국가전략기술 확인제도는 ‘국가전략기술 육성에 관한 특별법’에 따라 시행되는 제도로, 국가전략기술로 확인된 기업은 기술특례상장 시 우대 혜택을 받을 수 있다.

진코어의 독자적인 초소형 유전자가위기술은 치료제에 최적화된 혁신적인 기술로, 2023년 국가연구개발 최우수 성과로 선정되었으며 대통령 훈장을 수훈한 바 있다. 현재 진코어는 다수의 국내외 기업과 공동연구 및 기술 수출 계약을 체결하며 글로벌 시장에서도 기술력을 인정받고 있다.

진코어는 “이번 투자유치와 국가전략기술 공식 확인은 회사의 기술력을 다시 한번 입증한 결과이다.”라며, “기술력을 바탕으로 희귀질환의 치료제 개발에 박차를 가할 것이며, 바이오 업계의 침체한 시장 상황 속에서도 도약을 이어갈 것”이라고 밝혔다.

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 https://www.mk.co.kr/news/business/11208219

기존엔 타인 조혈모세포 이식해 치료 본인 세포 이용 면역 거부반응 없어 비용 29억-극소수 병원만 가능 한계 “유전질환 치료, 다양한 연구 나설듯”

크리스퍼 유전자가위 기술을 이용한 세계 최초의 치료제가 영국에 이어 미국에서 승인됐다. 크리스퍼 유전자가위는 세포에서 유전자 중 원하는 부위만 잘라내 교정하는 기술이다. 사진은 유전자가위 기술의 상상도. [사진 출처 게티이미지]

아벤티·오름·진코어·힐리노 등

아이디어 반복성·연구인력·실험실

"전문가 네트워크로 신약 가능성 인정"

"국내는 물론 글로벌 시장 동시 공략 전략"

'바이오 분야는 제치고 본다'는 말이 나올 정도로 투자 혹한기에도 연이은 투자 유치 소식으로 승승장구하고 있는 벤처들이 있어 주목된다. 벤처 1세대와 달리 이들 기업은 처음부터 글로벌 시장도 염두에 두고 있다. 우리나라 바이오 생태계 시작점, 대전 바이오벤처들의 자신감이 절로 배어난다.

아벤티, 오름테라퓨틱, 진코어, 힐리노엘에스, 레보스케치, 바이오오케스트라 등이 그 주인공. 이들 기업은 바이오 투자 혹한기라는 말이 무색할 정도로 시리즈 투자를 받으며 가치를 인정받고 있다. 대전의 바이오 생태계를 주도한 1세대 벤처들을 뛰어 넘어 글로벌 시장에서도 K-바이오를 이끌 기대주로 알려진다. 

[중략]

진코어의 핵심은 초소형 유전자가위 플랫폼 기술이다. 김용삼 생명연 박사는 독보적인 유전자 가위 기술로 유전자 교정 치료제 개발을 목표로 한다. 2019년 시드투자 36억원을 유치하며 창업에 나섰다. 20년에는 171억원 규모의 시리즈 A 투자를 유치하기도 했다.

현재 진코어는 크리스퍼-캐스9(CRISPR-CAS9) 복합체부터 베이스 에디팅(염기 교정) 등 유전자교정 도구로 빠르게 진화 중이다. 올해 1월에는 미국 글로벌 제약사에 한화 4500억원 규모로 기술을 수출했다. 진코어 역시 아이디어와 연구진, 연구실을 갖추고 실제 매출까지 이어지며 미래 가능성을 높이 평가 받는다.

[후략]

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https://www.hellodd.com/news/articleView.html?idxno=101352

올해 설립 20주년을 맞은 과학기술연합대학원대학교(UST)가 차세대 혁신기업에 잇따라 인재를 공급하며 ‘과학기술 인재 사관학교’로 부상하고 있다. UST 졸업생들이 국가연구기관와의 협업을 통해 확보한 연구 역량과 전문 지식을 바탕으로 맹활약하면서 다양한 혁신 기술 분야에서 성과를 거두고 있다는 평가다.

27일 UST에 따르면 국내 벤처기업인 리스큐어바이오사이언시스, 진코어, 위튼컴퍼니, 렛시에는 UST 박사 졸업생들이 대표 또는 최고기술경영자(CTO), 연구소장으로 근무하고 있다.

[중략]

김도연 박사는 현재 한국생명공학연구원 연구소 창업기업 진코어의 이사이자 연구소장을 맡고 있다. 유전자 교정 전문업 진코어는 세계 최고 수준의 초소형 유전자가위 기술을 바탕으로 유전자치료제를 개발하는 회사다. 그의 박사과정 지도교수인 김용삼 책임연구원이 창업 대표다.

김 박사는 학창 시절 네이처 바이오테크놀로지(2021년), 네이처 케미컬바이올로지(2022년)에 1저자 논문 게재와 기술이전 성과 3건 등을 높게 평가받아 중소벤처기업부 장관상을 수상했다. 이후 졸업후 스승을 따라 진코어에 합류했다. 학창 시절 스승과 제자에서 이제는 연구개발을 함께하며 사업 동반자의 길을 걷고 있는 셈이다.

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https://www.sedaily.com/NewsView/29SAMK30SN

과학기술정보통신부가 코로나 mRNA(메신저리보핵산) 백신을 개발한 미국 모더나처럼 고난도 과학기술로 창업한 딥사이언스 창업기업의 글로벌 진출을 집중 지원한다.

과학기술정보통신부는 이창윤 연구개발정책실장과 관계자들이 20일 서울 고려대에 위치한 유전자 치료제 신약개발 전문기업 '뉴라클제네틱스'를 방문해 해외 진출을 추진하는 딥사이언스 창업기업의 애로사항을 청취했다.

딥사이언스 창업기업은 고난도의 과학적 지식과 R&D를 기반으로 신흥 기술분야에 대한 도전적 창업을 일컫는다. 2010년 하버드와 MIT대의 연구성과를 기반으로 창업한 후, 합성생물학 기술 기반의 mRNA 백신 제조 플랫폼을 구축해 코로나19 백신을 개발한 모더나가 대표적이다.

[중략] 

현장 방문에 이어 열린 간담회에는 뉴라클제네틱스, 뉴라클사이언스, 진코어(만능 유전자가위 관련 기술), 아이씨엠(퇴행성관절염 치료제 등), 큐심플러스(양자암호통신 전용 SW 시뮬레이터), 퍼스트퀀텀(양자회로 및 알고리즘 최적화), 큐빔솔루션(소형 핵융합 고속 중성자 발생장치 활용기술) 등 해외 공동연구와 협력을 추진하는 딥사이언스 창업기업의 글로벌 진출 지원방안과 창업 애로사항 등에 대해 논의했다.

과기정통부는 다음달부터 시범적으로 유망 딥사이언스 창업기업을 선정해 독일 프라운호퍼 등 해외 협력기관과 공동으로 글로벌 역량 강화 협력 프로그램을 추진하는 등 해외 진출을 도울 예정이다.

[후략]

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https://www.dt.co.kr/contents.html?article_no=2023072002109931731006&ref=naver

과기정통부, 딥사이언스 '뉴라클제네틱스' 연구현장 방문

딥사이언스 기업 대표 7명 모아 창업 애로사항 등 청취

[서울=뉴시스]윤정민 기자 = 정부가 고난도의 과학적 지식과 연구개발(R&D)을 기반으로 하는 딥사이언스 창업기업 관계자들을 만나 창업 애로사항과 해외 진출 지원 방안을 듣는 자리를 마련했다. 아울러 다음 달부터 시범적으로 유망 딥사이언스 기업을 선정해 해외 협력기관과 함께 현지 투자 유치 등 스케일업 프로그램을 추진한다.

과학기술정보통신부는 이창윤 연구개발정책실장이 서울 성북구 고려대에 위치한 유전자 치료제 신약개발 전문기업인 뉴라클제네틱스를 방문해 연구현장을 둘러보고 현장 간담회를 열었다고 20일 밝혔다.

이번 현장 방문 및 간담회는 과기정통부가 지난달 발표한 딥사이언스 창업 활성화 방안 추진의 일환이다. 신산업·신시장 창출이 기대되는 분야 창업기업들의 연구현장을 방문해 정책을 알리고 현장 목소리도 듣기 위해 마련했다.

[중략]

이후 진행된 간담회에는 뉴라클제네틱스, 뉴라클사이언스를 포함해 진코어(만능 유전자가위 관련 기술), 아이씨엠(퇴행성관절염 치료제 등), 큐심플러스(양자 암호통신 전용 소프트웨어 시뮬레이터), 퍼스트퀀텀(양자 카르노맵 기술 기반 양자회로 및 알고리즘 최적화), 큐빔솔루션(소형 핵융합 고속 중성자 발생장치 활용기술) 등 해외 공동연구 및 글로벌 협력 등을 추진하고 있는 기업들을 중심으로 딥사이언스 창업기업들이 참석해 창업의 애로사항과 글로벌 진출 지원방안 등 자유토론을 진행했다.

[후략]

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https://newsis.com/view/?id=NISX20230720_0002383857&cID=13003&pID=13100

진코어는 자사에서 개발 중인 헌팅턴병 유전자치료제가 국가신약개발사업단(KDDF)의 2023년 2차 국가신약개발사업 유효물질단계 연구과제에 선정됐다고 밝혔다.

헌팅턴병은 헌팅턴 유전자에 존재하는 특이서열의 반복이 비정상적으로 증가되어 나타나는 유전질환으로 무도증, 정신증상 및 치매가 주된 증상이다.

진코어는 독자기술인 초소형 유전자가위 기술인 TaRGET (Tiny nuclease, augment RNA-based Genome Editing Technology) 플랫폼을 사용하여 신경세포의 기능저하에 관련된 원인유전자를 교정하는 치료제를 개발할 계획이다.

진코어 김용삼 대표는 “국가신약개발사업의 지원을 바탕으로 희귀 유전질환에 대한 유전자치료제 개발을 위해 최선을 다하겠다”고 전했다.

국가신약개발사업은 국내 제약‧바이오 산업의 글로벌 경쟁력 강화와 의약 주권 확보를 위해 제약기업과 학‧연‧병의 오픈 이노베이션 전략을 바탕으로 신약개발 전주기 단계를 지원하는 범부처 국가 R&D 사업이다.

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https://www.hankyung.com/economy/article/202307134131O

진코어(GenKOre)는 자체 개발중인 헌팅턴병 유전자치료제 후보물질이 국가신약개발사업단(KDDF)의 2023년 2차 국가신약개발사업 유효물질단계 연구과제에 선정됐다고 13일 밝혔다.

이번 과제로 진코어는 유전자치료제 개발에 필요한 연구비를 3년간 지원받는다.

헌팅턴병은 헌팅틴 유전자에 존재하는 특이서열의 반복이 비정상적으로 증가돼 나타나는 유전질환으로 무도증, 정신증상, 치매 등이 주된 증상이다. 이에 유전자가위를 통해 원인 유전자인 헌팅틴 유전자(HTT) 변이를 편집하겠다는 목표이다.

진코어는 초소형 유전자가위 기술인 ‘TaRGET(Tiny nuclease, augment RNA-based Genome Editing Technology)’ 플랫폼을 사용해 신경세포의 기능저하에 관련된 원인유전자를 편집하는 1회투여 인비보(in vivo) 치료제를 개발할 계획이다. TaRGET 유전자가위는 기존 Cas9보다 40%로 크기가 작아, 패킹사이즈가 4.7kb로 제한적인 AAV(adeno-associated virus) 벡터를 통해 타깃 신경조직에 전달하기 용이하다.

김용삼 진코어 대표는 “국가신약개발사업의 지원을 바탕으로 희귀 유전질환에 대한 유전자치료제 개발을 위해 최선을 다하겠다”고 말했다.

진코어는 현재 시리즈A까지 207억원의 투자를 유치했으며, 올해 1월 글로벌 제약회사(비공개)와 TaRGET 기술을 기반으로 인비보 유전자치료제 개발을 위한 공동연구 계약을 체결한 바 있다.

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[이데일리 김진호 기자] 미국이나 유럽 연합(EU) 등에서 시판된 9종의 유전자 치료제와 유력한 후발물질의 적응증이 겹치고 있다. 초고가 유전자 치료제에 대한 접근성이 낮아 일부 시장에서 철수하는 사례도 나왔다. 기술적으로 가능하면서 상업성까지 갖춘 유전자 치료제 개발의 열을 올리는 기업들이 늘고 있지만 관련 시장의 규모가 폭발적으로 성장하진 않고 있다는 분석이 나온다.

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전달 기술 부재...일부 적응증 신약 경쟁 가중

유전자 치료제의 적응증 확장성도 더뎌, 폭넓은 질환을 해결하기에 시일이 필요한 상황이다.

앞서 언급한 유력한 신약 후보 엑사셀은 진테글로와 적응증이 겹친다. 이에 더해 국내 유전자 치료제 개발 전문 툴젠(199800)이나 진코어 등 후발주자들도 럭스터나와 같은 LCA 대상 신약 후보등을 발굴하려는 중이다.

김용삼 진코어 대표는 “7000여종의 희귀 유전질환 중 지금의 기술로는 치료할 수 있는 유전질환이 제한적이다”며 “럭스터나를 보면 세부적으로 2형 LCA를 적응증으로 한다. 그런데 환자군에서는 10형 LCA가 더 많다. 전달체로 쓰이는 AAV는 크기가 큰 10형 LCA 유전자를 싣기 어려웠고, 그 결과 럭스터나가 2형 LCA를 타깃하게 된 것”이라고 설명했다.

결국 이상 유전자를 외부에서 교정하거나 정상 유전물질을 합성하는 것은 가능해졌지만, 이를 체내로 전달하는 등의 문제가 남아 있다는 얘기다.

김 대표는 “LCA 같은 안과 질환이나 간질환을 고치는 유전자 치료제를 많이 개발하고 있다. 성공하는 사례도 늘어날 것”이라며 “보다 다양한 희귀 유전질환을 타깃하는 시대가 오려면 다소 시간이 더 필요하다”고 말했다.

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진코어 초소형 유전자가위 4500억 기술수출 성공

"일부 질환서 교정 및 전달률 '크리스퍼-캐스9' 상회"

"1~2건 추가 기술수출 논의 한창, 3년 뒤 상장 도전 예상"

[이데일리 김진호 기자] “미국 20위권 글로벌 제약사에 초소형 유전자가위 ‘캐스(Cas)12F1’를 기술수출하면서, 대내외적으로 기술력을 인정받은 사례를 만들었다. 추가 기술수출도 1~2건 논의되고 있다. 우리 기술을 활용할 수 있는 신약 후보물질의 전임상을 수행하며 유전자 교정(편집) 분야에서 보폭을 확대하고 있다.”

29일 서울 서초구 옴니버스파크에 위치한 진코어 서울연구센터에서 이데일리와 만난 김용삼 대표는 “유전자 교정 및 전달 효율에서 비교우위에 있는 세계적 수준의 초소형 유전자가위 기술을 개발했다”며 이같이 말했다.

그에 따르면 산업적으로 널리 활용되고 있는 ’크리스퍼-캐스9’ 복합체는 교정하려는 유전자 염기서열로 안내하는 가이드리보핵산(gRNA)인 ‘크리스퍼’와 특정 염기 부위를 인식해 자르는 단백질인 ‘캐스9’ 등이 결합하고 있는 생체 분자 기계다. 이 기술은 특허 이슈로 인해 원개발사와의 협상없이 후발주자가 상업적인 치료제 개발에 사용하는 것은 불가능하다. 이 때문에 각국의 신생 기업이나 관련 연구진들은 다른 3세대 유전자가위를 찾거나 ‘베이스 에디팅’(염기 교정) 등 차세대 유전자 교정 기술을 개발하는 중이다.

김 대표는 “절단 효율이 높은 단백질로 캐스9과 함께 캐스12도 널리 연구됐다. 진코어를 설립하기 전부터 한국생명공학연구원의 책임연구원으로 캐스12를 개선하는 연구를 두루 수행했다”며 “그 연구 성과를 토대로 회사를 세웠고, 플랫폼 기술로 완성했다”고 설명했다.

2019년 설립된 진코어는 ‘크리스퍼-CPF1’과 ‘크리스퍼-캐스12F1’ 등을 개발해 각각 2020년과 2022년에 국내에서 특허 등록에 성공했다. CPF1과 캐스12F1 등은 모두 캐스12를 개선한 단백질이다. 이중 크리스퍼-캐스12F1이 바로 진코어의 초소형 유전자가위 플랫폼 ‘TaRGET’이며, 크리스퍼-캐스9 대비 크기가 약 3분의 1 수준으로 알려졌다.

김 대표는 “약 7000여 종의 희귀 유전질환에 모두 적용할 수 있는 유전자교정 도구는 현재 없다. 크리스퍼-캐스9이든, 우리가 가진 크리스퍼-캐스12F1이든 각각의 유전자가위가 효과적으로 작용하는 질환군이 존재한다”고 귀띔했다.

지난 3월 미국 보스턴 소재 제약사가 유전자 교정 치료제 개발을 위해 진코어의 TaRGET을 3억5000만 달러 규모(한화 약 4500억원 규모)로 기술도입했다. 도입한 제약사나 세부 기술수출 계약내용은 외부에 공개하지 않는 조건의 딜이었다. 김 대표는 “크리스퍼-캐스12F1을 가져간 회사는 최근 화제가 된 ‘엑사셀’과 달리, 체내로 전달하는 유전자 교정 치료물질을 개발하려 하고 있다”며 “관련 연구를 공동으로 진행하고 있으며 매달 1번씩 미팅(회의)을 진행하고 있다”고 전했다.

그가 언급한 엑사셀은 오는 12월 미국 내 허가 심사 결론이 나올 것으로 알려진 최초의 유전자 교정 치료 신약 후보물질이다. 미국 버텍스 파마슈티컬스와 스위스 크리스퍼 테라퓨틱스(CRSP)가 공동개발했다. 엑사셀은 겸상적혈구증후군이나 지중해성빈혈 등을 앓고 있는 환자의 조혈모세포를 꺼낸 다음, 크리스퍼-캐스9으로 이상 유전자의 교정을 마친 줄기세포 치료제다. 체내에서 직접 유전자를 교정하는 약물은 아닌 셈이다.

김 대표는 “크리스퍼-캐스9은 가장 널리 쓰는 전달체인 ‘아데노연관바이러스’(AAV)에 탑재하기에 크기가 커서 체내 질환부위로 전달률이 좋지 않다”며 “여기에 맞춰 AAV를 개선하는 연구도 많고, 우리처럼 작은 유전자가위를 만드는 시도도 다양하다. 그런 과정에서 우리가 발굴한 것이 일부 질환에서 크리스퍼-캐스9과 맞먹는 20% 안팎의 교정 효율을 지닌 캐스12F1이다”고 설명했다.

그는 이어 “알려진 거의 모든 생명체가 가진 크리스퍼나 캐스 단백질의 기능 연구가 이미 수행됐다”며 “TaRGET 이상의 성능을 갖춘 초소형 유전자가위가 새롭게 등장하기는 쉽지 않다고 생각한다”고 덧붙였다.

진코어는 현재 자체 확보한 TaRGET을 활용해 ‘뒤센 근이영양증’(DMD)이나 ‘레버 선천성 흑암시’(LCA) 등 근육이나 안과 관련 희귀 유전질환 신약 후보물질 발굴을 위한 동물실험도 진행하고 있다.

김 대표는 “유전자 교정 치료제와 관련해 한국에서 임상을 진행하는 것은 관련 사례도 없어 사실상 어려운 상황이다. 엑사셀이 승인되면 국내 진행 사정이 나아질 수도 있겠지만 결국 미국으로 가야 한다”며 “관련 후보물질을 발굴하는 대로 파트너사를 찾아 미국에서 공동개발하는 전략을 실행해 나갈 것”이라고 말했다.

한편 진코어는 시리즈A 투자까지 약 170억원의 투자금을 유치했다. 김 대표는 “현재로서는 투자금과 기술수출 성과 등으로 연구를 수행할 자금 여력이 충분하다”고 귀띰했다. 이어 “초소형 유전자가위의 추가 기술수출 성공 및 신약 후보물질을 구체화해 그 동물실험 결과까지 내보일 수 있을 시점 등이 도래하면 코스닥 상장도 시도할 수 있을 것이다”며 “약 3년 정도 걸릴 것으로 예상한다. 미국이 주도하는 유전자 교정 산업계에서 입지를 탄탄하게 다지도록 하겠다”고 강조했다.

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