Gene Therapy
Gene Therapy : Ocular disease
AAV 전달체를 이용해 TaRGET 유전자가위를 망막세포에 전달하여 시각장애의 원인이 되는 유전자변이를 교정 또는 제거함으로써 시각장애를 치료
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Gene Therapy: Neuromuscular disease
TaRGET 유전자가위를 포함하는 AAV를 정맥주사하여 근육 및 심장세포에 전달함으로써 근육기능의 상실과 관련이 있는 유전자를 교정함으로써 신경근육질환을 치료
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Gene Therapy: CNS disease
뇌신경세포 전달이 가능한 AAV 전달체를 이용해 TaRGET 유전자가위를 뇌조직에 전달함으로써 신경세포의 기능저하에 관련된 원인유전자를 교정하여 치료
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Gene Therapy: Liver disease
TaRGET 유전자가위를 포함하는 AAV를 정맥주사하여 간세포에 전달함으로써 단백질이나 대사물질의 병적인 변화에 관련된 유전자를 교정함으로써 간유전질환을 치료
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