이 협약에 따라 차종합연구원과 차바이오텍의 바이럴벡터 기술과 진코어의 유전자가위 기술을 결합해 헤모글로빈 유전자 변이에 의해 발생하는 혈액질환인 겸상 적혈구 빈혈과 베타 지중해 빈혈 유전자치료제 개발을 위한 공동연구를 진행한다.
겸상 적혈구 빈혈과 베타 지중해 빈혈은 단일 유전자 변이에 의해 나타나는 가장 대표적인 혈액 질환이다. 혈액 단백질인 헤모글로빈이 유전적 결함으로 결핍되거나 비정상적으로 생성돼 발생한다. 해마다 세계적으로 30만명 이상의 아기가 겸상 적혈구 빈혈이나 베타 지중해 빈혈과 관련된 유전자변이를 갖고 태어난다. 증상이 심각할 경우 평생 2~5주마다 수혈을 받아야 한다.
2022년 8월 블루버드바이오(Bluebird Bio)가 지중해 빈혈 환자를 위해 개발한 유전자 치료제 '진테글로'(Zynteglo)가 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았다. 그리고 버텍스(Vertex)와 크리스퍼테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)에서 공동 개발하는 엑사셀(exa-cel)은 현재 미국과 유럽에서 허가 심사를 진행하고 있다. 진테글로의 경우 혈액암 발병 가능성과 1회 투여에 약 37억원(약 280만달러)에 달하는 고가의 치료비 때문에 환자가 이용하기 쉽지 않다.
윤호섭 차종합연구원장은 "진코어의 초소형 유전자가위 기술을 활용해 희귀혈액질환 유전자치료제 개발의 초석을 마련하겠다"고 말했다.
김용삼 진코어 대표는 "이 질환에 대한 안전한 치료제 개발을 위해 아데노연관바이러스와 같은 약물전달체가 필수적"이라며 "진코어의 초소형유전자가위와 차종합연구원과 차바이오텍이 보유한 바이럴벡터 기술을 활용해 지중해 빈혈 유전자치료제 개발에 속도를 내겠다"고 말했다.
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